Sarepta сообщила о втором случае смерти от печёночной недостаточности после генной терапии
Компания Sarepta Therapeutics в воскресенье сообщила о втором зарегистрированном случае острой печеночной недостаточности, приведшем к смерти, после того как пациенту была проведена генная терапия этого биофармацевтического производителя для лечения редкой формы мышечной дистрофии. Ранее в этом году компания уже сообщала о первом случае смерти пациента, связанной с использованием их генетического лечения. Sarepta Therapeutics занимается разработкой и маркетингом инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний, включая различные формы мышечной дистрофии.