Сарепта сообщает об обновлении по безопасности ЭЛЕВИДИС и принимает меры для повышения безопасности у нележачих пациентов с Дюшенновской мышечной дистрофией

Sarepta Therapeutics, ведущая компания в области прецизионной генетической медицины для редких заболеваний, предоставила обновленную информацию о безопасности генной терапии ELEVIDYS (деландистроген мокспарвовек-рокл), единственной одобренной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Компания предпринимает меры для укрепления профиля безопасности препарата у неамбуляторных пациентов. Эти шаги были предприняты после второго случая острой печеночной недостаточности (ALF), закончившегося летальным исходом.

Мышечная дистрофия Дюшенна является одним из самых распространенных генетических нарушений, диагностируемым преимущественно у мальчиков. ELEVIDYS была одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для использования у пациентов с этим заболеванием в июне 2023 года. Компания намерена продолжать исследования и оценку возможных рисков и преимуществ лечения для улучшения терапии и безопасности пациентов.