RARE сообщила о положительных долгосрочных результатах исследования метаболического заболевания

Компания «Ультрадженикс» представила 96-недельные данные, согласно которым DTX401 резко сокращает потребность в приеме кукурузного крахмала и улучшает качество жизни у пациентов с гликогенозом I типа (GSDIa). DTX401 — экспериментальная генная терапия на основе AAV8, предназначенная для доставки функциональной копии гена G6PC в клетки печени. Гликогеноз I типа обусловлен дефицитом фермента глюкозо-6-фосфатазы; для поддержания нормального уровня глюкозы больным часто требуется регулярный прием сырого кукурузного крахмала, включая ночные дозы. Ultragenyx специализируется на разработке препаратов для редких заболеваний, в том числе на генных терапиях.