RARE сообщает об обнадеживающих результатах исследования лекарства от синдрома Санфилиппо

Компания Ultragenyx объявила о новых данных по безопасности и эффективности из ключевого исследования их исследовательского препарата UX111 для пациентов с синдромом Санфилиппо типа A. Синдром Санфилиппо, также известный как мукополисахаридоз III типа, — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к тяжелому нейропсихическому нарушению и сокращает продолжительность жизни. По оценкам, около 1 из 70 000 детей рождаются с этим заболеванием. Разработка терапий для лечения редких заболеваний требует значительных усилий и инвестиций в научные исследования.