RARE предлагает новую терапию на основе AAV после завершения этапного представления документов

Акции компании Ultragenyx поднялись после завершения поэтапной подачи биологической лицензии (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для препарата DTX401. DTX401 представляет собой геннотерапевтическое средство на базе аденовирусных векторов (AAV), которое может стать первым одобренным лечением для гликогеновой болезни типа Ia (GSDIa). GSDIa — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся нарушением процесса метаболизма гликогена в организме.

Гликогеновая болезнь типа Ia встречается примерно у одного из каждых 100 000 новорожденных. Основные симптомы включают гипогликемию, увеличение размеров печени и задержку роста. Одобрение нового лечения может значительно улучшить качество жизни пациентов с этим редким заболеванием.