Rafael Holdings сообщает о представлении предварительных данных из продолжающегося открытого, одноцентрового субисследования третьей фазы TransportNPC™ у пациентов младше 3 лет

Первые данные о лечении болезни Никмана-Пика типа C1 (NPC1) с использованием Trappsol® Cyclo™ (гидроксипропил-бета-циклодекстрин) в этой возрастной группе на протяжении 48 недель. На 48-й неделе суб-исследования у 7 из 9 пациентов наблюдалась стабилизация или улучшение показателя CGI-S. Данные были представлены на 15-м Международном конгрессе по врожденным ошибкам метаболизма (ICIEM).

Компания Rafael Holdings, Inc. объявила, что данные из фазы 3 открытого исследования TransportNPC™ об использовании Trappsol® Cyclo™ для лечения болезни Ниманна-Пика типа C1 (NPC1) были представлены на Международном конгрессе. NPC1 является редким генетическим заболеванием, связанным с нарушением метаболизма липидов. На данный момент продолжаются исследования для поиска дополнительных методов лечения этой тяжелой болезни.