Trappsol Cyclo компании Rafael не достиг основной цели, подача в FDA запланирована на 2026 год

Компания Rafael (NYSE: RFL) объявила о предварительных результатах ключевого исследования фазы III TransportNPC, в котором оценивался препарат Trappsol Cyclo для лечения болезни Ниманна-Пика типа C — редкого прогрессирующего генетического заболевания. Несмотря на то, что препарат не достиг основной конечной точки исследования, компания заявила, что сохраняет планы подать заявку на новое лекарственное средство в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в четвёртом квартале 2026 года.