ProQR Therapeutics: покупка на фоне подтверждения технологии редактирования РНК Axiomer и других катализаторов

Я начинаю покрытие ProQR Therapeutics N.V. с рекомендацией «покупать», основываясь на убедительных первых доказательствах концепции у людей для платформы редактирования РНК Axiomer. Препарат компании AX-0810 в фазе 1 вызвал восьмикратное увеличение уровня желчных кислот в сыворотке крови, превзойдя целевой показатель в два раза, что подтверждает его потенциал в лечении билиарного атрезии (BA). В числе ожидаемых катализаторов — полные данные фазы 1 по AX-0810 к концу 2026 года, данные по педиатрической BA из Китая в первой половине 2027 года, а также данные фазы 1 по следующему поколению препарата AX-0811 к концу 2026 года.