ProQR представила первые данные клинической проверки платформы редактирования РНК при заболеваниях печени

Компания ProQR Therapeutics (NASDAQ: PRQR) сообщила, что первые данные клинических испытаний препарата AX-0810 продемонстрировали дозозависимое подтверждение того, что их метод редактирования РНК способен модулировать NTCP — транспортер печени, участвующий в захвате желчных кислот. В настоящее время компания разрабатывает программы, направленные на NTCP, для лечения холестатических заболеваний печени с первоначальным фокусом на педиатрическую билиарную атрезию. Эти результаты подтверждают потенциал платформы редактирования РНК в терапии заболеваний печени и открывают новые возможности для разработки целевых лекарств.