Prime Medicine объявила о стратегической реструктуризации для сосредоточения на возможностях в сфере крупных генетических заболеваний печени, муковисцидозе и совместных программах на фоне смены руководства компании

Начальные положительные данные клинического испытания фазы 1/2 PM359 при хронической гранулематозной болезни (CGD) предоставляют клиническое доказательство концепции для Prime Editing как трансформационной технологии редактирования генов.

Ожидается, что заявка на начало клинических испытаний (IND) и/или заявление на клиническое испытание (CTA) для программ по болезни Вильсона и дефициту альфа-1-антитрипсина (AATD) будет подана в первой половине 2026 года и середине 2026 года соответственно; начальные клинические данные для обеих программ ожидаются в 2027 году.

Prime Editing является одной из новейших технологий генного редактирования, которая обещает прорыв в лечении генетических заболеваний. Хроническая гранулематозная болезнь — это редкое генетическое заболевание, которое нарушает работу иммунной системы. На сегодняшний день генное редактирование активно исследуется для лечения различных наследственных заболеваний, включая заболевания печени и лёгких.