Отармени™ (лусотоген парвек) получил одобрение EMA для подачи заявки на генетическую потерю слуха

Компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. сообщила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло к рассмотрению с ускоренной оценкой заявку на получение разрешения на маркетинг для препарата Otarmeni™ (лунсотоген парвек). Это генотерапия на основе аденоассоциированного вируса для лечения двусторонней тугоухости, связанной с вариантами гена OTOF. Otarmeni, ранее известный как DB-OTO, ранее получил статус орфанного лекарства от EMA. Если его утвердят, Otarmeni станет первой генотерапией для лечения тугоухости, связанной с OTOF, в Европейском союзе.

В настоящее время в Европейском союзе насчитывается около 6 миллионов человек с потерей слуха. Генотерапевтические методы, подобные Otarmeni, открывают новые перспективы не только для улучшения слуха, но и для повышения качества жизни пациентов с генетическими нарушениями. Испытания Otarmeni продолжаются, и их результаты пока выглядят многообещающими, что вызывает оптимизм в научном сообществе.