Препарат Voxzogo компании BioMarin достиг цели в поздней стадии испытания для лечения гипохондроплазии

Акции компании BMRN выросли после того, как препарат Voxzogo достиг главной цели в исследовании поздней стадии гипохондроплазии, что поддерживает запланированную подачу заявок в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2026 году. Препарат Voxzogo, разработанный BioMarin Pharmaceutical, предназначен для лечения определённого типа карликовости, связанного с гипохондроплазией. Это заболевание связано с нарушением роста костей, что приводит к непропорционально короткому росту человека. Успешные результаты исследования укрепляют позиции компании на рынке и могут привести к дальнейшему развитию их терапевтических решений для редких генетических нарушений.