BioMarin представила пятилетние данные по болезни Помпе с подтверждением стабильной моторики

Комбинированная терапия BioMarin помогла взрослым с поздним началом болезни Помпе сохранять способность ходить на протяжении пяти лет непрерывного лечения. Функция дыхания оставалась относительно стабильной, при этом не выявлено новых сигналов о безопасности. Эти результаты свидетельствуют о длительной эффективности и безопасности терапии при лечении болезни Помпе.