Препарат Палиндзиq для лечения фенилкетонурии от компании BMRN достиг цели в поздней стадии педиатрического исследования
Компания BioMarin планирует подать заявку на расширение показаний применения своего препарата Palynziq для лечения фенилкетонурии (ФКУ) у подростков до конца этого года, основываясь на данных заключительных этапов исследований. Palynziq уже используется для лечения взрослых пациентов с ФКУ, и расширение показаний позволит применять его у более широкой группы пациентов. Фенилкетонурия — это редкое генетическое заболевание, при котором нарушается обмен аминокислоты фенилаланина, и использование Palynziq помогает контролировать уровень этого соединения в крови.