Последние результаты испытаний DB-OTO показывают значительное улучшение слуха у почти всех детей с серьёзной генетической потерей слуха в рамках исследования CHORD

Компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. сообщила обновленные данные о исследуемой генной терапии DB-OTO из клинического испытания CHORD фазы 1/2. В исследовании приняли участие 12 детей с тяжелой генетической потерей слуха из-за вариантов гена отоферлина (OTOF). Из 11 детей, у которых была проведена хотя бы одна оценка после лечения, у 10 были отмечены значительные улучшения в слухе. Прогресс в речевом развитии последовал за впечатляющим улучшением слуха у первого ребёнка, участвовавшего в испытании. Генетическая потеря слуха из-за мутаций гена OTOF встречается у 1 из 20 000 новорожденных. Исследования продолжаются, и специалисты ожидают дальнейших улучшений у остальных участников.