Одобрение генной терапии компании Sarepta приземлилось с грохотом
Единовременное лечение стоимостью 3,2 миллиона долларов США - это первая генная терапия, одобренная для лечения МДД, прогрессирующего и смертельного заболевания, которое проявляется в раннем детстве.