Обновление: Компания SpringWorks Therapeutics объявила об одобрении FDA препарата GOMEKLI™ (мирдаметиниб) для лечения взрослых и детей с нейрофиброматозом 1 типа с плексиформными нейрофибромами

GOMEKLI стал первым и единственным препаратом, одобренным для лечения как взрослых, так и детей с нейрофиброматозом 1 типа (NF1) с симптоматическими плексиформными нейрофибромами (PN), которые невозможно полностью удалить хирургически. Это решение основано на положительных данных клинического испытания фазы 2b ReNeu, которые показали, что лечение GOMEKLI приводило к значительным, глубоким и длительным сокращениям объема опухоли, при этом имея управляемый профиль безопасности.

Компания SpringWorks Therapeutics получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приоритетный ваучер на обзор препаратов для лечения редких детских заболеваний. Данное ваучерное поощрение позволяет компании ускорить процесс рассмотрения другого препарата в будущем. На стадии клинических исследований GOMEKLI показал эффективное снижение объема опухолей у пациентов, что дает надежду на улучшение качества жизни больных нейрофиброматозом.