Lexeo Therapeutics объявляет о положительных промежуточных результатах первой/второй фазы испытаний LX2006 для лечения кардиомиопатии при атаксии Фридрейха, поддерживающих переход к регистрационному исследованию

Lexeo Therapeutics объявила положительные промежуточные данные по фазе 1/2 исследования LX2006 при кардиомиопатии Фридрейховой атаксии, поддерживающие переход к регистрационному исследованию.

LX2006 – это экспериментальная генотерапия, разрабатываемая для лечения кардиомиопатии, связанной с Фридрейховой атаксией. Промежуточные результаты показали, что терапия безопасна и обладает благоприятным профилем переносимости у пациентов. На фоне этих данных компания планирует запустить регистрационное исследование, которое приведёт к получению разрешения на использование терапии. Фридрейхова атаксия является редким наследственным заболеванием, которое поражает нервную и сердечно-сосудистую системы. В настоящее время нет методов лечения, направленных непосредственно на причину заболевания.