Корпорация Ultragenyx объявила о принятии Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для генной терапии DTX401 на основе вируса аденоассоциированного типа при болезни накопле

Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло к рассмотрению заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) с целью одобрения генной терапии DTX401 (паригласген брекопарвовек) для лечения болезни накопления гликогена I типа (GSDIa). Если терапия будет одобрена, DTX401 станет первым средством, направленным на устранение основной причины GSDIa.

Болезнь накопления гликогена I типа — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся нарушением метаболизма глюкозы, что приводит к накоплению гликогена в тканях. Ultragenyx занимается разработкой препаратов для лечения редких генетических заболеваний и синдромов. Решение FDA о возможности применения DTX401 ожидается 23 августа 2026 года.