Компания Ultragenyx представила обновленную информацию о когортах первой стадии в рамках экспериментальной фазы 1/2/3 исследования Cyprus2+, оценивающей генную терапию UX701 для лечения болезни Вильсона

НОВАТО, Калифорния, 03 октября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) сегодня сообщила, что исследование генной терапии UX701 в рамках фазы 1/2/3 на Кипре 2+ продемонстрировало значимую клиническую активность, а также улучшение метаболизма меди на стадии 1. Многочисленные респонденты полностью прекратили стандартное лечение, причем ответы наблюдались во всех трех дозовых когортах. Компания планирует набрать еще одну когорту на стадии 1 с умеренно увеличенной дозой и оптимизированным режимом иммуномодуляции для повышения эффективности и действенности генной терапии, с целью добиться того, чтобы большинство пациентов прекратили стандартное лечение до выбора дозы для рандомизированной плацебо-контролируемой стадии исследования.