Компания Sarepta Therapeutics объявила о результатах второй части исследования EMBARK, продемонстрировавших устойчивые преимущества и стабилизацию заболевания у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна после лечения препаратом ELEVIDYS

КЭМБРИДЖ, штат Массачусетс...(BUSINESS WIRE)--Сарепта Терапьютикс, Инк. (NASDAQ: SRPT), лидер в области точной генетической медицины редких заболеваний, сегодня объявила о положительных результатах второй части исследования EMBARK (исследование SRP-9001-301), глобального рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования 3 фазы ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), единственной утвержденной генной терапии у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Пациенты, получавшие плацебо в части 1 и в части 2, прошли перекрестную терапию.