Компания Sarepta Therapeutics: Лидерство в лечении МДД благодаря инновациям в области генной терапии

Sarepta Therapeutics - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов генной терапии и РНК-мишеней для лечения редких заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна и мышечная дистрофия лимб-гирдле. Одобренные FDA препараты компании, включая Elevidys и три РНК-целевых инъекции, показали высокие финансовые результаты в 3 квартале 2023 года. Возможное расширение маркировки препарата Элевидис, одобренное FDA, может расширить целевую возрастную группу, что увеличит потенциал роста компании.