Компания Intellia представила положительные результаты исследования 2-й фазы NTLA-2002, экспериментального препарата для редактирования генов CRISPR in vivo для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО)

КЭМБРИДЖ, штат Массачусетс, 24 октября 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Компания Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), ведущий разработчик клинической стадии генного редактирования, нацеленный на революцию в медицине с помощью терапии на основе CRISPR, сегодня объявила о положительных данных 2-й фазы исследования 1/2 препарата NTLA-2002 у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО): результаты продолжают указывать на то, что NTLA-2002 способен устранять приступы НАО после однократной инфузии. NTLA-2002 - это исследуемая in vivo терапия редактирования генов на основе CRISPR, разрабатываемая в качестве одноразового лечения НАО, редкого генетического заболевания, которое приводит к потенциально опасным для жизни приступам отека. Результаты исследования были опубликованы сегодня в журнале The New England Journal of Medicine и будут представлены в субботу, 26 октября, на научном собрании Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии (ACAAI) 2024 года в Бостоне, штат Массачусетс.