Компания Sharp Therapeutics обновляет информацию о препарате '901 для лечения болезни Гоше и болезни Паркинсона, связанной с мутацией GBA1, а также о платформенных программах

Компания Sharp Therapeutics Corp. объявила о решении продвигать альтернативное соединение для своих программ лечения болезни Гоше и болезни Паркинсона, связанной с мутацией в гене GBA1, после более длительного тестирования без соблюдения принципов GLP. Компания продолжает развивать все платформенные программы, включая программы для лечения генетических и спорадических форм нейродегенерации (модуляторы програнулина), а также редкого нейродегенеративного лизосомного заболевания (болезнь Ниманна-Пика типа C).

Болезнь Гоше относится к наследственным заболеваниям, при которых происходит накопление жировых веществ в различных органах и тканях. Болезнь Ниманна-Пика типа C, еще одно редкое генетическое заболевание, характеризуется нарушением метаболизма липидов, что приводит к накоплению липидов в клетках организма. Оба эти заболевания требуют постоянных исследований и подходов для улучшения или разработки новых методов лечения.