Компания Sarepta сообщает о начале скрининга и набора участников в когорту ENDEAVOR 8 для оценки усиленного режима иммуносупрессии в рамках генной терапии ELEVIDYS для лежачих пациентов с Дюшеном

Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, объявила о начале скрининга и набора участников в Когорт 8 исследования ENDEAVOR (исследование 9001-103). Целью Когорты 8 является оценка применения профилактического лечения сиролимусом как части усовершенствованного протокола безопасности при лечении препаратом ELEVIDYS (деландистроген мокспарвовек-ркл) у пациентов, неспособных к самостоятельному передвижению, с мышечной дистрофией Дюшенна. Данные Когорты 8 будут использованы для дальнейшей оценки безопасности и эффективности лечения.

Дюшенновская мышечная дистрофия - это редкое генетическое заболевание, которое поражает преимущественно мальчиков и приводит к прогрессирующей утрате мышечной функции. Лечение ELEVIDYS представляет собой одну из новаторовских генных терапий, направленных на коррекцию генетических дефектов, вызывающих это заболевание. В настоящее время в мире проводится несколько клинических исследований, направленных на улучшение качества жизни пациентов с этим состоянием.