Компания Precision BioSciences получила статус орфанного препарата от FDA для PBGENE-DMD для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания Precision BioSciences, Inc., занимающаяся созданием генетических редактирующих технологий и клиническими испытаниями лечения с использованием собственной платформы ARCUS®, сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус орфанного препарата для PBGENE-DMD в лечении дистрофии Дюшенна. Этот статус свидетельствует о важности данной разработки и поддержке со стороны регуляторных органов в борьбе с этим редким заболеванием.

Причиной дистрофии Дюшенна является мутация гена дистрофина, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости. Орфанный статус, присвоенный препарату, может ускорить его разработку и предоставление пациентам, поскольку он может получать налоговые льготы и эксклюзивные права на маркетинг после утверждения. Precision BioSciences планирует продолжить работу над дальнейшими клиническими испытаниями, чтобы как можно скорее сделать PBGENE-DMD доступным для пациентов.