Precision BioSciences запускает первую клинику и начинает набор пациентов на исследование фазы 1/2 FUNCTION-DMD

Компания Precision BioSciences, Inc., находящаяся на клинической стадии разработки генных редактирований и использующая свою инновационную запатентованную платформу ARCUS® для создания ин виво терапий генного редактирования для заболеваний с высоким неудовлетворенным спросом, объявила об активации первой клинической площадки и начале скрининга и набора пациентов для PBGENE-DMD. PBGENE-DMD, первая в своем классе терапия генного редактирования ин виво для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), находится на этапе Фазы 1.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, вызванное генетическими мутациями, что приводит к прогрессирующей слабости мышц. Оно чаще всего проявляется у мальчиков и встречается примерно у 1 из 3,500 новорожденных мужского пола по всему миру. Precision BioSciences использует свою технологию ARCUS с целью корректировки дефектных генов, чтобы замедлить или остановить процесс дегенерации мышц у пациентов с DMD.