Компания Palvella Therapeutics представила новые данные по результатам второй фазы исследования TOIVA препарата QTORIN™ Рапамицин для лечения кожных венозных малформаций на 83-м ежегодном собрании Общества исследовательской дерматологии

У 100% пациентов с кровотечением на исходном уровне было зафиксировано статистически значительное улучшение по шкале оценки кровотечений Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding (cVM-IGA Bleeding) на 12-й неделе (+2,5 балла; p=0,003). Все пациенты с кровотечением на исходном уровне сообщили, что удовлетворены или очень удовлетворены препаратом QTORIN™ рапамицин по пункту общей удовлетворенности в Анкете удовлетворенности лечением медикаментами на 12-й неделе. Качественные интервью с пациентами на исходном уровне подчеркивают значительное физическое, функциональное и психосоциальное бремя от кожных венозных мальформаций. У QTORIN™ рапамицина есть потенциал стать первой одобренной FDA терапией и стандартом ухода для более чем 75 000 человек с кожными венозными мальформациями в США.

Новое исследование, озвученное Палвелла Терапевтикс, Inc., в ходе 83-го ежегодного заседания Общества исследовательской дерматологии в Чикаго, продемонстрировало многообещающие результаты. На сегодня, одобрение FDA имеет огромное значение, поскольку терапий для лечения данного редкого заболевания в настоящее время не существует в США. Разработка QTORIN™ рапамицина не только обещает клинические улучшения, но и поддерживает важное улучшение качества жизни пациентов.