Компания Palvella Therapeutics объявила о начале лечения первых пациентов в рамках второй фазы клинического исследования LOTU препарата QTORIN™ Rapamycin, которому присвоен статус ускоренного рассмотрения, для лечения клинически значимых ангиокератом

Клинически значимые ангиокератомы представляют собой редкое, хроническое и изнурительное лимфатическое заболевание, для которого не существует одобренных FDA методов лечения, и количество диагностированных пациентов в США оценивается более чем в 50,000 человек. Ангиокератомы характеризуются образованием небольших темных выпуклых пятен на коже, которые могут быть болезненными и сопровождаться зудом. Заболевание чаще всего связано с мутациями в гене, ответственном за фермент α-галактозидазу. В отсутствие эффективных методов лечения пациенты нередко прибегают к лазерной хирургии или другим методам косметического устранения.