Компания Medicus Pharma стремится получить статус орфанного препарата для SkinJect при редком кожном заболевании раком

Компания Medicus Pharma сообщила в пятницу, что подала заявку в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на получение статуса орфанного препарата для своей терапии SkinJect, предназначенной для лечения базальноклеточной карциномы у пациентов с синдромом Горлина. Это редкое генетическое заболевание, характеризующееся множественными рецидивирующими раковыми опухолями кожи. Компания отмечает, что эта заявка расширяет программу SkinJect в область с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, где варианты лечения ограничены и часто зависят от повторяющихся хирургических вмешательств, которые могут приводить к накоплению физической и психологической нагрузки.

Синдром Горлина встречается примерно у 1 из 31 000 человек, и он обусловлен мутацией в гене PTCH1. Базальноклеточная карцинома является наиболее распространенным типом рака кожи, но в сочетании с синдромом Горлина эти опухоли могут возникать в большом количестве и в любой части тела. Статус орфанного препарата может предоставить Medicus Pharma финансовые стимулы, включая налоговые льготы и эксклюзивные права на маркетинг, что может ускорить доступность терапии SkinJect для пациентов.