Компания Klotho Neurosciences приступила к производству генной терапии для лечения БАС

Компания Klotho Neurosciences, Inc. сегодня объявила, что приступает к производству и разработке процессов в рамках подготовки к клиническим испытаниям KLTO-202, своей исследовательской генной терапии для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Компания лицензировала уникальный вариант РНК сплайсинга человеческого гена под названием альфа-Klotho у Автономного университета Барселоны. В лицензию входят патенты, патентные заявки, исследования, ноу-хау и другие объекты интеллектуальной собственности для использования в разработке передовых генных и генно-инженерных клеточных терапий.

Боковой амиотрофический склероз, также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, которое поражает двигательные нейроны в мозге и спинном мозге. По данным Всемирной организации здравоохранения, примерно 2—5 человек из каждых 100 000 ежегодно диагностируются с этим заболеванием. На сегодняшний день эффективного лечения БАС не существует, и исследования в области терапии, такие как разработка KLTO-202, вызывают большой интерес у учёных и пациентов.