Klotho Neurosciences, Inc. получила статус орфанного препарата от FDA для KLTO-202 для лечения амиотрофического латерального склероза (или "болезни Лу Герига")

Клотхо Нейросайенсес, Инк. (Nasdaq: KLTO), компания, занимающаяся генотерапией и клеточной терапией для лечения нейродегенеративных и других возрастных заболеваний, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус "Орфанного препарата" новому промотору, основанному на секретируемом белке Клотхо (s-KL), а также его генной и транспортной системе (KLTO-202, или s-KL-AAV.myo) для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Статус "Орфанного препарата" предоставляется лекарственным средствам и биопрепаратам, предназначенным для безопасного и эффективного лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний или расстройств, которые затрагивают менее 200,000 человек в США. Лекарства, получившие этот статус, имеют право на определенные стимулы, такие как налоговые льготы на проведение клинических испытаний на людях и отмена платы за подачу заявления на регистрацию на рынке по программе GDUFA.

Боковой амиотрофический склероз — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, для которого на данный момент нет эффективного лечения. Орфанные препараты способствуют созданию новых методов лечения подобных редких заболеваний, что может значительно улучшить качество жизни пациентов.