Компания Dyne Therapeutics Представила Новые Долгосрочные Клинические Данные Исследования Фазы 1/2 DELIVER Препарата DYNE-251 для Лечения Дистрофии Дюшенна с Демонстрацией Беспрецедентного и Устойчивого Улучшения Функций в Течение 18 Месяцев

Компания Dyne Therapeutics, Inc., занимающаяся разработкой терапевтических средств для людей с генетически обусловленными нейромышечными заболеваниями, сообщила о новых долгосрочных клинических данных из продолжающегося испытания фазы 1/2 DELIVER препарата DYNE-251. Результаты демонстрируют беспрецедентное и устойчивое улучшение функциональных показателей при выбранной регистрационной дозе 20 мг/кг (приблизительная доза PMO). Набор участников в регистрационную когорту DELIVER завершен; данные, полученные от этой группы, планируется опубликовать в конце 2025 года. Компания рассматривает возможность подачи заявки на получение лицензии на биологический препарат в США для ускоренного одобрения в начале 2026 года.

Компания Dyne Therapeutics активно продвигает инновационные подходы в лечении генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна, и разрабатывает препараты, которые могут существенно улучшить качество жизни пациентов. Исторически, подобные разработки могут занимать годы, но удачный запуск препаратов может значительно ускорить процесс их попадания на рынок.