Dyne Therapeutics объявляет дополнительные годичные клинические данные по фазе 1/2 исследования ACHIEVE препарата Z-Basivarsen (DYNE-101) при миотонической дистрофии типа 1 (DM1)
Данные, полученные в объединённой группе доз участников, изначально включённых в часть исследования ACHIEVE с множественным нарастающим дозированием (MAD), показали функциональное улучшение по сравнению с исходным уровнем, с плацебо и с сопоставимой группой естественного течения заболевания по нескольким показателям через 12 месяцев. Эти результаты свидетельствуют о положительном эффекте препарата Z-Basivarsen (DYNE-101) при лечении миотонической дистрофии типа 1 в рамках текущего клинического исследования.