Компания Dyne Therapeutics получила статус орфанного препарата в Японии для Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) для лечения миотонической дистрофии типа 1

Зелесимент базиварсен (z-базиварсен) продемонстрировал устойчивое функциональное улучшение по нескольким клиническим показателям в ходе продолжающегося клинического испытания ACHIEVE. Ожидается, что набор пациентов в регистровое расширенное когортное исследование ACHIEVE будет завершен в начале второго квартала 2026 года. Компания Dyne Therapeutics, Inc., находящаяся на стадии клинических исследований и сосредоточенная на улучшении функциональности у людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, объявила, что Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW) присвоило препарату зелесимент базиварсен статус орфанного (редкого) лекарственного средства для лечения миотонической дистрофии мышц 1 типа (DM1).

Миотоническая дистрофия мышц 1 типа является генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей мышечной слабостью и миотонией, что существенно влияет на качество жизни пациентов. Орфанный статус обычно предоставляется препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний, и позволяет компаниям получать определенные льготы, такие как налоговые скидки и удлиненные сроки патентной защиты.