Компания Dyne Therapeutics объявила о получении статуса "Прорывная терапия" от FDA для препарата DYNE-251, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Ожидается, что данные из регистрационной расширенной когорты исследования DELIVER будут доступны в конце 2025 года. Возможно, что подача заявки на ускоренное одобрение BLA в США состоится в начале 2026 года. DELIVER является частью клинических исследований, направленных на оценку эффективности и безопасности новых терапевтических подходов. В случае положительных результатов это может существенно ускорить доступ пациентов к новому лекарственному средству, что особенно важно в условиях срочной медицинской необходимости.