Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных результатах из первых двух фаз испытания DELIVER препарата Z-Rostudirsen для лечения дистрофии Дюшенна (DMD)

Расширенная регистрационная когорта (REC) достигла первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значительное увеличение уровня дистрофина до 5,46% в течение 6 месяцев (с учетом содержания мышц; p<0,05). Увеличение уровня дистрофина в мышцах является важным показателем в лечении мышечной дистрофии Дюшенна, так как этот белок играет ключевую роль в поддержании структуры мышечных волокон. Исследования продолжаются с целью получения полной картины эффективности и безопасности данного метода лечения.