Компания Beam Therapeutics опубликовала финансовые результаты за второй квартал 2025 года и представила обновленную информацию о ходе разработки препарата BEAM-302 для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD)

Препарат BEAM-302, примененный у 17 пациентов в рамках испытания фазы 1/2, продолжает демонстрировать устойчивую коррекцию мутирующего гена, вызывающего заболевание, восстановление физиологии α1-антитрипсина (AAT) и хорошо переносимый профиль безопасности. Эти результаты свидетельствуют об успешной модификации ключевых генетических механизмов, связанных с заболеванием, что может открыть новые пути лечения для пациентов с недостаточностью α1-антитрипсина. Дефицит AAT является наследственным заболеванием, которое может привести к серьезным поражениям легких и печени, если его не лечить. В настоящее время более 100 миллионов человек по всему миру могут быть носителями генных мутаций, связанных с данным заболеванием.