Beam Therapeutics: первые данные по BEAM-301 при GSD1a показали улучшение переносимости голодания
Beam Therapeutics (NASDAQ: BEAM) сообщила о первых клинических данных исследования I/II фазы BEAM-301 — экспериментальной терапии на основе редактирования отдельных оснований ДНК для лечения гликогеноза типа 1A (GSD1a). У первых шести пациентов, получивших терапию, наблюдались дозозависимое улучшение переносимости голодания и снижение потребности в дополнительном приеме кукурузного крахмала.