Компания Beam Therapeutics опубликовала финансовые результаты за четвёртый квартал и 2025 год, а также объявила о запуске новой программы терапии генетического заболевания печени при фенилкетонурии (ФКУ)

Новая программа разработана как платформенный подход для прямой коррекции мутаций, вызывающих фенилкетонурию (ФКУ); подача заявки на экспериментальное новое лекарственное средство (IND) для BEAM-304 ожидается в 2026 году.

Фенилкетонурия (ФКУ) — это редкое наследственное заболевание, при котором организм не может правильно расщеплять аминокислоту фенилаланин, что может привести к повреждению мозга и другим серьезным проблемам со здоровьем. Разработка BEAM-304 направлена на непосредственно исправление генетических мутаций, вызывающих ФКУ, что может значительно улучшить качество жизни пациентов с этим заболеванием. В настоящее время для лечения ФКУ существуют строгие диетические ограничения, однако технологии редактирования генов, такие как предлагаемые в новой программе, открывают возможности для более эффективных и долгосрочных решений.