Компания Beam Therapeutics определяет стратегические приоритеты для своих франшиз в области генетических заболеваний и гематологии для успешного выполнения программ клинических испытаний на поздних стадиях и продлевает свою операционную деятельность до ко

Компания Beam Therapeutics Inc. объявила о достижении соглашения с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о возможном ускоренном пути одобрения для BEAM-302 при дефиците альфа-1-антитрипсина (AATD) на основе биомаркерных конечных точек. Также ожидается, что заявление на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для Risto-cel (ранее известного как BEAM-101) будет подано уже к концу 2026 года. Компания активно развивает франшизу генетических заболеваний, направленных на работу с печенью, с планами анонсировать новую программу в первой половине 2026 года.

Компания завершила 2025 год с наличием около $1,25 миллиарда денежных средств и их эквивалентов, а также рыночных ценных бумаг. Это, по прогнозам, обеспечит продление периода операционной деятельности до 2029 года, что поддержит запланированный запуск Risto-cel и выполнение ключевого плана разработки BEAM-302. Beam Therapeutics активно работает над развитием точных генетических лекарств, укрепляя свои позиции в области лечения генетических заболеваний.