Компания Beam Therapeutics: базовое редактирование ДНК становится инструментом в регуляторном сегменте

Компания Beam Therapeutics переходит от научной платформы к компании по разработке генетических лекарств на поздней стадии с четкой коммерческой перспективой. Денежные средства BEAM в размере 1,2 миллиарда долларов обеспечивают финансирование до середины 2029 года, что позволяет реализовывать ключевые программы по лечению серповидно-клеточной анемии (Risto-cel) и дефицита альфа-1-антитрипсина (BEAM-302). Risto-cel нацелен на улучшение процессов и эффективности лечения серповидно-клеточной анемии, с возможной подачей заявки на биологическое разрешение на продажу (BLA) к концу 2026 года; BEAM-302 нацелен на ускоренное получение одобрения в лечении дефицита альфа-1-антитрипсина.

Компании Beam Therapeutics удалось собрать более 1,35 миллиарда долларов с момента выхода на биржу. Также она установила ряд стратегических партнерств для поддержки своих исследований. На настоящее время Beam Therapeutics проводит клинические испытания, чтобы протестировать возможности своей платформы редактирования генов в различных областях.