Исследование III фазы ACTIVATE-Kids компании Agios по применению митапивата у детей с дефицитом пируваткиназы, не получающих регулярные трансфузии, достигло основной цели

Исследование ACTIVATE-Kids является первым, которое демонстрирует эффективность пероральной терапии для детей с дефицитом пируваткиназы, которые не получают регулярные переливания. Дефицит пируваткиназы — это редкое генетическое заболевание, влияющее на способность красных кровяных клеток производить энергию. В настоящее время лечение таких пациентов ограничено, и пероральная терапия может стать важным шагом в улучшении качества их жизни. Исследование ACTIVATE-Kids открывает новые горизонты в лечении детей с этим редким заболеванием, предлагая новые перспективы для будущих терапевтических стратегий.