Интеллия: Продвижение Nex-Z идёт по плану с расширением показаний для ATTRv-ПН

Компания Intellia получила статус ускоренной регистрации RMAT от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для препарата nex-z, предназначенного для лечения пациентов с амилоидозом, вызванным транстиретином (ATTR), с кардиомиопатией. Ожидается, что к 2028 году мировой рынок лечения амилоидоза, вызванного транстиретином, достигнет объёма в 12 миллиардов долларов. Долгосрочные данные по исследованию фазы 1/2, в котором используется препарат NTLA-2002 для лечения пациентов с наследственным ангиоэдемой, ожидаются в 2025 году.

По мнению экспертов, амилоидоз, обусловленный транстиретином, является прогрессирующим заболеванием, которое может вызывать серьезные повреждения сердечной мышцы. Статус RMAT позволяет ускорить разработку и процесс утверждения новых терапий для серьезных и угрожающих жизни заболеваний. Intellia активизирует свои усилия в этом направлении, чтобы предложить пациентам более быстрый доступ к эффективному лечению.