Генная терапия компании Ultragenyx помогает контролировать уровень аммиака в заключительном этапе исследования

Американская фармацевтическая компания Ultragenyx заявила в четверг, что её экспериментальная генная терапия помогла пациентам на поздней стадии испытания лучше контролировать уровень аммиака, связанный с редким наследственным заболеванием.

Испытания проходили на пациентах с орнитиновыми транскарбомилазными нарушениями (OTC), которые приводят к накоплению аммиака в организме. Высокий уровень аммиака может вызывать серьезные осложнения, включая повреждение мозга. Ultragenyx специализируется на разработке терапий для редких и крайне редких заболеваний, с акцентом на генную и клеточную терапию.