Генная терапия компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна помогает поддерживать двигательную функцию, как показали данные за три года

Генная терапия компании Sarepta Therapeutics для лечения прогрессирующего заболевания с потерей мышечной массы продемонстрировала устойчивую пользу в способности пациентов контролировать и координировать движения, согласно трёхлетним данным исследования на поздней стадии, опубликованным в понедельник.

Эта терапия нацелена на лечение мышечной дистрофии Дюшенна – редкого генетического заболевания, которое приводит к прогрессивной потере мышечной функции. Sarepta Therapeutics занимается разработкой инновационных решений в области генной терапии, чтобы предоставить эффективное лечение для пациентов с генетическими заболеваниями. Ранее компания успешно получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на другие препараты для лечения данного заболевания.