FDA США продлевает рассмотрение терапии компании Ascendis Pharma для детей с карликовостью
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США во вторник продлило рассмотрение терапии компании Ascendis Pharma для лечения детей с редким генетическим заболеванием, вызывающим карликовость, сообщила компания.
Ascendis Pharma разрабатывает терапию для лечения ахондроплазии, наиболее распространенной формы карликовости, которая встречается примерно у одного из 25 000 рождений. Ахондроплазия характеризуется замедленным ростом костей и может приводить к ряду осложнений, включая затрудненное дыхание и неврологические проблемы. Терапия компании направлена на улучшение роста и общего состояния здоровья пациентов, страдающих этим заболеванием.