FDA США добавило наиболее строгий предупреждающий знак на генной терапии Sarepta после случаев летальных повреждений печени

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сообщило в пятницу, что одобрило новое маркирование для генной терапии компании Sarepta Therapeutics под названием Elevidys, включающее самое серьезное предупреждение о безопасности и ограничивающее использование этого лечения только ходячими пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, которое поражает примерно 1 из 3 600 мальчиков по всему миру. Заболевание приводит к прогрессирующей мышечной слабости и потере мышечной массы, обычно проявляющейся в раннем детстве. До появления подобных генетических терапий основное лечение заключалось в использовании стероидов для замедления прогрессирования симптомов.