FDA ограничивает использование генотерапии компании Sarepta и добавляет предупреждения о безопасности

Элевидис компании SRPT получил значительно ужесточенные рекомендации от FDA с новыми предупреждениями о безопасности для печени, которые изменяют способы применения генной терапии. Элевидис разработан для лечения мускульной дистрофии Дюшенна — редкого генетического заболевания, приводящего к прогрессирующей потере мышечной массы и функции. FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) переоценила использование препарата в связи с зарегистрированными случаями неблагоприятных эффектов на печень у пациентов. Внесенные изменения направлены на обеспечение безопасности пациентов и необходимость дополнительного мониторинга при применении препарата.