FDA одобрило препарат YUVIWEL® (навепегритид) для еженедельного применения у детей с ахондроплазией в возрасте от 2 лет и старше

Компания Ascendis Pharma A/S объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат YUVIWEL® (навепегритид; разработанный как TransCon® CNP) в рамках программы ускоренного одобрения FDA. Этот препарат является первым и единственным еженедельным лечением, предназначенным для увеличения линейного роста у детей в возрасте от 2 лет и старше с ахондроплазией и открытыми эпифизами, обеспечивая при этом непрерывное системное воздействие CNP в течение недельного интервала дозирования. Последующее одобрение для этого показания, основанное на улучшении годовой скорости роста (AGV), может зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в дополнительных испытаниях.

Ахондроплазия является наиболее распространенной формой карликовости, которая встречается у приблизительно 1 из 15,000–40,000 новорожденных по всему миру. Этот препарат представляет собой прогрессивное достижение в лечении, так как пациенты с ахондроплазией зачастую имеют ограниченные терапевтические варианты. FDA использует программу ускоренного одобрения для предоставления раннего доступа к инновационным терапиям для серьезных заболеваний.